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Informationen zu klinischen Studien

Drach Johannes Univ. Prof. Dr. Johannes Drach

Medizinische Universität Wien
Univ. Klinik für Innere Medizin I, Klinische Abteilung für Onkologie
Programmdirektor für Multiples Myelom und maligne Lymphome

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Informationen zu klinischen Studien

In klinischen Studien wird eine neue medizinische Methode/Behandlung in systematischer Weise erforscht, um die Wirksamkeit und Sicherheit festzustellen. Klinische Studien sind entscheidend für den Fortschritt in der Behandlung aller Krankheiten. Jede heutige „Standardtherapie“ ist das Ergebnis jahrelanger Forschung einschliesslich der Behandlung von Patienten im Rahmen von klinischen Studien.

Auf die Krebstherapie bezogen, werden neue Medikamente in mehreren „Phasen“ untersucht:

Phase 1: Primäres Ziel ist die Dosisfindung des neuen Medikaments. Nach genau definierten Regeln werden kleine Patientengruppen mit dem Medikament in aufsteigender Dosierung behandelt und die Nebenwirkungen werden genau erfasst. Dadurch wird eine tolerable Dosis definiert und erste Beobachtungen hinsichtlich der Wirksamkeit gemacht. In der Krebstherapiekommen Phase-1 Studien mit einem neuen Medikament typischerweise zur Anwendung, wenn die Standardtherapien durchlaufen sind.

Phase 2: Das neue Medikament wird in der gefundenen Dosis nun hinsichtlich der Wirksamkeit überprüft; zusätzlich werden natürlich weitere Daten zur Sicherheit und zum Nebenwirkungsprofil erhoben. Phase-2 Studien werden an einer – im Vergleich zur Phase-1 – größeren Patienetngruppe durchgeführt. In der Krebstherapie handelt es sich typischerweise um Patienten mit einer rezidivierten Erkrankung.

Phase 3: Wenn die Phase-2 Studie Wirksamkeit und akzeptable Verträglichkeit des neuen Medikaments ergeben hat, folgt die Phase-3 der klinischen Prüfung. Diese bedeutet, dass nun der Vergleich der neuen Substanz mit einer bisherigen Standardtherapie erfolgt. Phase-3 Studien haben daher zumindest 2 sog. „Behandlungsarme“: einen „Arm A“ mit der Standardtherapie, und einen „Arm B“ mit der neuen Substanz. Natürlich kann auch noch ein weiterer Vergleich erfolgen (z. B. der Vergleich mit einer weiteren Therapie oder auch eine unterschiedliche Dosis/Dauer der Therapie mit dem neuen Medikament). Phase-3 Studien schliessen daher sehr viele Patienten ein (mehrere hundert oder sogar mehr) und werdenan einer großen Zahl von Behandlungszentren durchgeführt. Bei einem positiven Ergebnis bietet die Phase-3 Studie die Grundlage für die Zulassung des neuen Medikaments, d. h., es kann in der Folge allgemein verschrieben und angewandt werden.

Es ist aus dieser zusammenfassenden Darstellung ersichtlich, dass eine Studienteilnahme die frühzeitige Verfügbarkeit eines neuen Medikaments, oft Jahre vor der Zulassung, ermöglicht. Die Behandlung in einer klinischen Studie ist genau geregelt und folgt einem detaillierten Untersuchungs- und Behandlungsprotokoll. An jedem Behandlungszentrum kümmert sich ein Studienteam laufend und kontinuierlich um die Patienten, und die Ergebnisse und Beobachtungen werden laufend sorgfältig überprüft. Die oft geäußerte Sorge, bei einer Studie sei man ein „Versuchskaninchen“, ist daher unbegründet.

Phase 3 Studie „Mantelzelllymphom“ – Ergebnisse

Die Ergebnisse der Studie wurden im März 2015 im renommierten medizinischen Fachjournal „The New England Journal of Medicine“ veröffentlicht.

Die Eckpunkte der Studienergebnisse:

  • In diese Phase 3 Studie wurden 487 Patienten mit neu-diagnostiziertem Mantelzell-Lymphom eingeschlossen. Diese Patienten waren nicht für eine Stammzelltransplantation geeignet. Die Randomisierung erfolgte zwischen R-CHOP und VR-CAP (wie R-CHOP, aber Vincristin wurde durch Bortezomib ersetzt).
  • Nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von 40 Monaten ergab sich für die VR-CAP behandelten Patienten ein signifikanter Vorteil in der progressionsfreien Überlebenszeit (24,7 Monate versus 14,4 Monate bei R-CHOP). Auch sekundäre Endpunkte der Studie waren unter VR-CAP deutlich verbessert (komplette Remissionsrate, Dauer der kompletten Remission, Behandlungs-freies Intervall).
  • VR-CAP war mit einer erhöhten Nebenwirkungsrate, vor allem betreffend der Blutbildparameter, assoziiert (Neutropenie, Thrombopenie).

Schlussfolgerung: Die Bortezomib-basierte Behandlung führt beim Mantelzell-Lymphom zu eindeutig besseren Behandlungsergebnissen als R-CHOP, aber die erhöhte Nebenwirkungsrate ist zu beachten.